Ricercatori del King's College London riferiscono che un farmaco sperimentale orale, il KCL-286, ha riparato rotture del DNA e ridotto l'infiammazione in un modello murino di Alzheimer. L'efficacia nell'uomo non è ancora nota.
Scienziati del King's College London riferiscono che un farmaco sperimentale sviluppato in origine per le lesioni del midollo spinale ha mostrato effetti incoraggianti in un modello murino della malattia di Alzheimer. Il composto, chiamato KCL-286, ha contribuito a riparare rotture del DNA e a ridurre l'infiammazione negli animali, due processi che secondo i ricercatori possono comparire molto presto nella malattia. Il gruppo sostiene che questo approccio a bersagli multipli si distingue dalle terapie incentrate soprattutto sull'accumulo delle proteine beta-amiloide e tau.
Secondo i ricercatori, il KCL-286 è una piccola molecola somministrabile per via orale che attiva una proteina specifica della via dell'acido retinoico, un sistema legato al modo in cui l'organismo utilizza la vitamina A. Lavori precedenti del gruppo avevano mostrato che il farmaco favorisce la riparazione delle rotture a doppio filamento del DNA, in cui entrambi i filamenti della molecola vengono spezzati, in ricerche sul dolore neuropatico. Il gruppo aveva inoltre individuato in precedenza vie molecolari comuni alla lesione acuta del midollo spinale e all'Alzheimer, il che lo ha spinto a testare il farmaco contro la malattia.
I risultati restano preclinici e i ricercatori sottolineano che l'efficacia del farmaco contro l'Alzheimer nell'uomo non è stata stabilita. Il KCL-286 ha però già completato studi di fase 1 sull'uomo relativi a sicurezza e tollerabilità, il che secondo il gruppo potrebbe accorciare il percorso verso ulteriori sperimentazioni cliniche. Saranno necessari altri studi e sperimentazioni sull'uomo per stabilire se possa rallentare in sicurezza la progressione della malattia o migliorare gli esiti per i pazienti.
