FDA will Gefäßentzündungs-Medikament Tavneos wegen mutmaßlich manipulierter Studiendaten vom Markt nehmen – Amgen widerspricht

Die FDA sagt, Tavneos sei auf Basis manipulierter Studiendaten zugelassen worden, und will es zurückziehen. Amgen beharrt auf der Wirksamkeit. Die EU hat das Mittel bereits entfernt, Großbritannien will folgen.

Im April schickte die US-Arzneimittelbehörde FDA einen Brief an Amgen, in dem sie vorschlug, Tavneos, ein Medikament gegen die seltene Autoimmunerkrankung ANCA-assoziierte Vaskulitis, vom US-Markt zu nehmen. Die Behörde verwies auf Berichte über schwere, teils tödliche Leberschäden und argumentierte, es fehle dem Mittel inzwischen an „substanziellen Belegen“ für seine Wirksamkeit. Tavneos war am 7. Oktober 2021 zugelassen worden, nachdem ein Beratungsgremium trotz Zweifeln am Design der zentralen Studie knapp dafür gestimmt hatte. Seither hat das New England Journal of Medicine die Studie auf Wunsch ihrer beiden akademischen Autoren zurückgezogen, das Medikament wurde in der Europäischen Union vom Markt genommen, und das Vereinigte Königreich hat angekündigt, es ebenfalls zu entfernen.

Die FDA wirft Mitarbeitern von ChemoCentryx, dem Unternehmen, das die Studie durchführte und später für fast 4 Milliarden Dollar von Amgen übernommen wurde, vor, nach der Entblindung der Daten den Remissionsstatus einiger weniger Patienten entgegen dem Studienprotokoll neu bewertet zu haben, und zwar mit Patienten, die ausgewählt worden seien, um das für die Zulassung nötige Ergebnis zu erzielen. Dem Bericht zufolge hatte die ursprüngliche Analyse für Tavneos keine besseren Remissionsraten nach einem Jahr ergeben als für die Standardbehandlung, und weder das ursprüngliche Ergebnis noch die Neubewertung wurden der Behörde mitgeteilt. Die Belege kamen durch eine Anlegerklage ans Licht, für die ein Vergleich über 69 Millionen Dollar am 29. Oktober in einer Anhörung geprüft werden sollte. Tracy Beth Høeg, kommissarische Leiterin der Arzneimittelbewertung der FDA, sagte gegenüber Undark, das Mittel werde mit acht Todesfällen und Dutzenden Krankenhauseinweisungen in Verbindung gebracht und „wir wissen nicht, ob es wirkt“.

Amgen weist diese Schlussfolgerung zurück. In einer 104-seitigen Eingabe an die FDA im Juli erklärte das Unternehmen, die „Gesamtheit der Belege spricht für die weitere Verfügbarkeit von TAVNEOS“, die Neubewertung bei ChemoCentryx habe wenige Fehler korrigieren sollen, die zugrunde liegenden Daten seien nicht verändert worden, und das frühere Unternehmen sei rechtlich nicht zur Offenlegung verpflichtet gewesen. Auch einige unabhängige Fachleute halten das Mittel für wirksam, und Patienten hoffen, damit weniger Steroide einnehmen zu müssen, deren Nebenwirkungen schwer sein können. Tavneos kostet etwa 220.000 Dollar pro Jahr und erzielte im Geschäftsjahr 2025 fast eine halbe Milliarde Dollar Umsatz. Die endgültige Entscheidung der FDA in den USA steht noch aus, und der Fall zeigt, wie schwer es ist, ein zugelassenes Medikament wieder vom Markt zu nehmen.